“卫总您放心，”见卫康一脸愕然，曹阳赶紧解释道：“我并不是要道德绑架，要求三清专门为我们研发menkes基因药。”
“我主要还是想见见相关的专家，希望专家能够帮忙解答一些疑问，同时也想请研发人员为后续的安全性测试提供一些帮助。”
“关于menkes的基因治疗，我已经有了一些研究和思路。只是由于我本人并非专业人士, 所以在很多方面还有所欠缺，急需真正专家的指导和建议。”
“哦？”卫康有些好奇道：“那你先说说自己的思路？”
曹阳点点头，凝神一一道来。
“从制备化合物的同时，我已经在开展由腺相关病毒aav9介导的基因治疗方案，经过一年多的努力，终于通过分析蛋白结构域截短了atp7a基因的序列，并且构建了质粒, 目前也在293t细胞上进行表达验证和生物学活性验证。”
“我已经找到了aav的包装公司, 目前已经谈妥合作意向, 但是对于aav9病毒载体的免疫问题和多次递送问题了解得还不是很透彻，需要载体专家的指导。”
“因为孩子突变的基因在全身都有表达，aav9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题，最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式。”
“我想在基因替代治疗后，再全身心投入研究crispr-cas9这种最新的基因编辑工具，因为我孩子的突变是重复突变，在atp7a基因序列第1141位多插入了一个a碱基，导致终止密码子提前，蛋白翻译被阻断。”
“所以我想通过crispr-cas9工具切除多出的a碱基，我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后作为模型细胞，根据突变点位设计rna，通过构建质粒体外验证编辑效率。”
“这方面我也希望能有相关的专家可以帮帮我。”
“如果我这样的基因治疗方案可行的话，”曹阳缓了口气，继续说道：“我还有一些病友，都是menkes患者家属，他们也想获得同样的基因治疗。”
他停顿了片刻, 毅然决然道：“卫总，我知道基因治疗这方面的研究非常昂贵，我已经做好准备了，我之前已经自建实验室，投入有几十万，上个月我把车卖了，加上一些积蓄，还有个五十来万，不知道这些资金能够进行到哪一步。”
“实在不行的话，我也可以回去把房子卖了，只求能够彻
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